Slovenija je naredila pomemben korak v razvoju genskega zdravljenja, saj je bila podpisana pogodba o sofinanciranju predklinične in klinične študije za gensko zdravilo Urbagen, namenjeno zdravljenju sindroma CTNNB1. Pogodbo sta podpisala minister za visoko šolstvo, znanost in inovacije, dr. Igor Papič, ter ustanoviteljica in predsednica upravnega odbora Fundacije CTNNB1, dr. Špela Miroševič.
Vključitev vlade in usklajeno delovanje
Minister dr. Papič je ob tej priložnosti poudaril vlogo vlade in sodelovanje več ministrstev:
»Vlada je proaktivno pristopila k reševanju zadeve, vključena so bila tri ministrstva – naše, Ministrstvo za zdravje in Ministrstvo za finance. S skupnimi močmi smo našli rešitev za financiranje projekta s spremembo Zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki jo je Državni zbor soglasno potrdil.«
Poudaril je tudi izjemno delo slovenskih znanstvenikov, ki znanje uspešno uporabljajo v korist družbe.
Podpora, ki pospešuje razvoj
Fundacija CTNNB1 bo za izvedbo študij prejela milijon evrov. Ta finančna podpora bo omogočila pospešitev ključnih raziskav. Dr. Miroševič, ki je tudi mati Urbana, dečka z redkim sindromom CTNNB1, je izpostavila pomembnost državne pomoči:
»Zaradi podpore države smo lahko začeli s produkcijo kliničnega vektorja prej, kot smo načrtovali. Pričakujemo, da bomo do 26. aprila prihodnje leto imeli pripravljene vse rezultate kakovosti vektorja in ostalih študij.«
Optimistično je dodala, da si želi, da bi Urban zdravilo prejel že proti koncu poletja.
Genski preboj za prihodnost
Sindrom CTNNB1 je redka genetska motnja, ki prizadene motorične, kognitivne in komunikacijske sposobnosti. Gensko zdravilo Urbagen predstavlja preboj ne le za Urbana in druge bolnike, temveč tudi za slovensko znanost. Raziskave, ki jih vodi Fundacija CTNNB1, dokazujejo, da Slovenija postaja pomemben igralec na področju genskih terapij.
Minister dr. Papič je ob koncu srečanja Urbanu in njegovi družini zaželel srečno novo leto ter izraz veselja, da lahko država prispeva k boljši prihodnosti.
Priložnost za družbo in znanost
Projekt Urbagen je simbol sodelovanja med znanostjo, državo in družbo. Financiranje tega inovativnega zdravila ne prinaša le upanja za bolnike, temveč tudi utrjuje vlogo Slovenije kot vodilne na področju naprednih terapij.
